Hemofilia - o boala rara pentru care lipsesc fondurile

In Romania traiesc peste 1800 de persoane afectate de hemofilie, din care 396 au sub 21 de ani. Pentru un copil bolnav de hemofilie, joaca si miscarea ajung sa fie o provocare in lipsa tratamentului, pentru ca sistemul lor articular si muscular este afectat in timp de hemoragiile repatate. Hemofilicii nu au capacitatea de a coagula sangele in ritmul in care o fac oamenii sanatosi, drept urmare, sangele lor se depoziteaza la nivelul articulatiilor si al musculaturii, pe care le afecteaza in mod dramatic. In lipsa unui tratament adecvat, din cauza degradarii articulatiilor, copiii care sufera de hemofilie pot ajunga in situatia in care la maturitate nu se mai pot misca deloc.


In ce consta tratamentul hemofiliei?

Tratamentul pentru hemofilie a avansat considerabil in ultimele decenii. Cercetarile desfasurate in prezent cauta sa imbunatateasca nivelul calitatii vietii pentru pacientii cu hemofilie, investigand in acelasi timp un tratament care sa permita vindecarea bolii. Potrivit prof. dr. Margit Serban, Presedintele de onoare al Asociatiei Romane de Hemofilie, "hemofilia este o 'boala orfana', facand parte din afectiunile rare, de aceea tratamentul corespunzator este foarte scump". In Romania se folosesc in continuare produsele native - plasma si crioprecipitat spre deosebiere de tarile dezvoltate in care s-a renuntat la acestea. In unele state precum Canada sau Irlanda aproape toti bolnavii de hemofilie se trateaza cu produse recombinate.  

Corpul se protejeaza de boli cu ajutorul anticorpilor care fac parte din sistemul imunitar si sunt capabili sa recunoasca daca proteinele din corp sunt proprii sau straine. Anticorpii recunosc proteinele straine unindu-se cu ele, precum piesele unui mozaic. Imediat ce un anticorp recunoaste o proteine straina, aceasta este distrusa, astfel incat sa nu poata sa provoace o boala. Din pacate anticorpii recunosc din cand in cand proteinele proprii ca fiind straine, astfel acestea sunt, de asemenea, distruse. Unele persoane cu hemofilie dezvolta anticorpi care recunosc si distrug factorul absent care le este administrat ca terapie. Acesti anticorpi sunt cunoscuti sub numele de inhibitori, deoarece inhiba actiunea concentratului de factor de coagulare si pot creste riscul ca la o persoana cu hemofilie sa apara sangerarea.

In jur de 15-32% dintre persoanele cu hemofilie dezvolta inhibitori, iar daca o persoana nu i-a dezvoltat in timpul primelor 100 de tratamente cu factor VIII/IX, este putin probabil ca ii va dezvolta vreodata. Precoce, tratamentul regulat cu factor VIII/IX (profilaxia), poate contribui la protejarea hemofilicilor impotriva dezvoltarii de inhibitori. Intr-un studiu recent, cercetatorii au descoperit ca profilaxia poate micsora riscul ca o persoana sa dezvolte inhibitori cu 60% in comparatie cu tratamentul la cerere care este administrat numai dupa ce a inceput o sangerare.

Daca o persoana dezvolta inhibitori si este clasificata ca fiind un pacient cu reactie slaba, sangerarile sale pot fi tratate in general cu o doza crescuta din terapia standard cu factor VIII. Pentru persoanele cu reactie puternica, nu exista un tratament universal, terapia fiind personalizata in functie de necesitatile fiecarei persoane. Episoadele de sangerare pot fi tratate utilizand alti factori de coagulare a sangelui in afara de factorul VIII, astfel incat formarea cheagului de sange sa se realizeze fara ca factorul sa fie prezent.


Fondurile destinate hemofiliei sunt din ce in ce mai mici

Potrivit Presedintelui Asociatiei Nationale a Hemofilicilor din Romania, Nicolae Oniga, bugetul alocat anul acesta tratamentului hemofiliei este cu 25% mai mic fata de cel din 2008. De asemenea, bugetul pe anul trecut a fost cu 30% mai scazut fata de cel alocat in 2007, iar previziunile sunt sumbre, specialistii previzionand cifre chiar si mai mici decat acestea in urmatorii ani.

"Intelegem ca suntem intr-o perioada de criza, dar lucrul acesta nu trebuie sa reprezinte o scuza pentru lipsa tratamentului. Bugetul alocat pentru hemofilie seamana cu valoarea unui kilometru de autostrada", este de parere Catalin Radu, Director General Adjunct Bayer Schering Pharma.

La ora actuala tratamentul pentru persoanele cu hemofilie nu exista. In ultimii doi ani deficientele in ceea ce priveste tratamentul hemofilicilor au crescut considerabil, astfel ca anul trecut au murit prin sangerare 7 tineri care sufereau de aceasta afectiune. Mai mult decat atat, potrivit prof. dr. Margit Serban, exista pacienti care nu au vazut concentrat de factor in perioada de dupa 1989. Se estimeaza ca numarul hemofilicilor este de peste 2000 la noi in tara, multi dintre acestia nefiind inca depistati. Hemofilia este o boala perfect tratabila, cu conditia ca bolnavii sa aiba acces la terapia corespunzatoare.

Exista un parametru prin care se face o exprimare grosiera a calitatii substitutiei, factorul antihemofilic per capita. Prof. dr. Margit Serban prezinta valorile la care se situeaza tara noastra: "in anul 2005 s-a ajuns la un consum de 0.5 unitati de factor VIII per capita, apoi am crescut la 0.7 unitati, iar in 2008 am coborat din nou la 05. unitati". Specialistul compara datele cu cele ale statelor din apropierea noastra: "Bulgaria are un consum mediu de 1.3 unitati per capita, Ungaria peste 6, iar Slovenia si Slovacia au un nivel peste 4. Datele de la noi sunt asemenatoare cu cele din tari precum Bolivia sau Honduras. Astfel, la un nivel de 0.5 unitati de factor VIII nu se poate realiza asistenta la cerere si de urgenta in conditii de sangerare".


"Tratament pentru toti!"

Anual data de 17 aprilie marcheaza Ziua Internationala a Hemofiliei. Anul acesta este a 20-a aniversare la nivel mondial, iar in Romania, este al cincilea an consecutiv cand se organizeaza. Motto-ul de anul acesta al Federatiei Mondiale de Hemofilie este Together we care. "Impreuna prin abordarea pluridisciplinara (diagnostic, tratament, recuperare,, sustinere psiho-sociala) putem oferi tratament pentru toti", este de parere prof. dr. Margit Serban, Presedintele de onoare al Asociatiei Romane de Hemofilie.

Cu ocazia acestei zile, atat bolnavii de hemofilie, cat si cadrele medicale care se ocupa de ingrijirea lor, vor sa sensibilizeze autoritatile competente pentru a sprijini persoanele care sufera de aceasta boala rara. Nicolae Oniga, Presedintele Asociatiei Nationale a Hemofilicilor din Romania sustine ca "orice bolnav hemofilic are dreptul la o viata normala, iar asta inseamna un tratament adecvat si dreptul de a i se oferi ocazia de a deveni membru activ in societate. Exista multi hemofilici care lucreaza ca si ceilalti angajati care nu sunt afectati de boala, isi platesc taxele, impozitele pentru societate. Daca toti bolnavii hemofilici ar face acest lucru, ei nu ar mai fi o povara nici pentru cei din jurul lor, nici pentru societate in general".

Articole utile:
Hemofilia: informatii generale
Hemofilia A - boala care se manifesta doar la barbati
Kogenate - cel mai avansat tratament pentru Hemofilia A