• Primul medicament care reduce semnificativ rata intervențiilor pentru tratarea sângerărilor, în comparaţie cu profilaxia anterioară cu factor VIII, într-o comparaţie prospectivă, la aceiași indivizi
• Prima clasă nouă de medicamente din ultimii 20 de ani, pentru persoanele cu hemofilie severă de tip A fără inhibitori ai factorului VIII
• Singurul medicament profilactic ce poate fi administrat subcutanat şi cu multiple opţiuni de dozare
Compania Roche a anunţat că CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman) al Agenției Europene a Medicamentului (EMA) a adoptat o opinie pozitivă pentru un medicament produs de compania Roche, pentru profilaxia de rutină a episoadelor de sângerare la adulţi şi copii cu hemofilie de tip A severă (deficit congenital de factor VIII, FVIII <1%) fără inhibitori ai factorului VIII. CHMP a recomandat de asemenea ca acest medicament să poată fi folosit cu multiple opţiuni de dozare (o dată pe săptămână, la fiecare două săptămâni sau la fiecare patru săptămâni), pentru toate persoanele cu hemofilie de tip A care au respectiva indicaţie, inclusiv pentru cele cu inhibitori ai factorului VIII.
Opinia pozitivă a CHMP se bazează pe rezultatele din studiile pivotale HAVEN 3 şi HAVEN 4. Pe baza acestei opinii, o decizie finală în ceea ce priveşte aprobarea acestui medicament pentru persoanele cu hemofilie de tip A fără inhibitori ai factorului VIII, este aşteptată în viitorul apropiat de la Comisia Europeană.
„Tratamentul profilactic curent al hemofiliei de tip A poate necesita câteva perfuzii intravenoase pe săptămână, însă chiar și atunci, unii dintre pacienți mai pot sângera.”, a spus Victor Jimenez Yuste, Conferențiar la „Hematologie la Autonoma University” și șef al departamentului de hematologie din cadrul Spitalului Universitar „La Paz” din Madrid, Spania. „Având trei opțiuni de dozare subcutanată, care în studiile clinice pivotale a oferit un control eficient al sângerării, medicamentul produs de Roche are potențialul de a face o diferență semnificativă în viața persoanelor cu hemofilie de tip A.”
„Acest medicament dezvoltat de Roche pentru tratarea hemofiliei, este apreciat drept prima clasă nouă de medicamente utilizate pentru terapie în cazul persoanelor cu hemofilie de tip A fără inhibitori, în aproape 20 de ani”, a declarat Dr. Sandra Horning, Roche Chief Medical Officer și Head of Global Product Development. „Salutăm opinia pozitivă de astăzi a CHMP, care ne aduce cu un pas mai aproape de a oferi medicamentul nostru, persoanelor care trăiesc în UE cu hemofilie de tip A severă, fără inhibitori ai factorului VIII. Vom continua să lucrăm cu Agenția Europeană a Medicamentului și cu furnizorii de servicii medicale din țările membre UE, pentru a face acest medicament disponibil pentru toți cei care trăiesc cu hemofilie de tip A și care pot beneficia de această terapie.”
În prezent, medicamentul Roche ce se adresează pacienților cu hemofilie de tip A, este aprobat în peste 50 de țări din întreaga lume, cum ar fi Statele Unite ale Americii în luna noiembrie 2017, statele membre UE în luna februarie 2018 și Japonia în luna martie 2018, pentru profilaxia de rutină în vederea prevenirii sau reducerii frecvenței episoadelor de sângerare la persoanele cu hemofilie de tip A cu inhibitori ai factorului VIII.